中美预算影响分析研究文献的质量评估^D

柳鹏程^* 顾佳慧白铭钰董雅琦林佳儿林夕涵吴文思彭楠姚文兵^#

（中国药科大学，国家药物政策与医药产业经济研究中心，江苏南京，211198）

摘要 目的：探索规范的预算影响分析文章框架和报告格式，对国内外该类文章进行质量评估，为我国预算影响分析指南的建立提供依据。方法：在PubMed、Proquest、知网、万方和中国生物医学文献服务系统中，搜索建库至今的预算影响分析相关文献，对其基本信息、分析结果和数据来源等内容进行归纳和整理，并基于研究关键要素对其进行描述性分析。结果：本文共收纳中美两国72篇文献，整体分析该类文章在模型设计、研究角度、参考情景、目标人群，研究时限及贴现、治疗成本和敏感性分析方面的规范性。结论：目前预算影响分析文章相关研究的指南符合率较低，在数据来源、成本涵盖和敏感性分析方面具有一定的局限性。基于此，提出规范数据来源、合理评估市场规模、科学设置变量和变化范围和建立BIA研究范式或评级标准的建议。

关键词 预算影响分析医疗费用文献研究质量评估

A quality assessment of literatures of budget impact analysis in China and the United States^D

LIU Pengcheng^* GU Jiahui BAI Mingyu Dong Yaqi Lin Jiaer Lin Xihan Wu Wensi YAO Wenbing^#

（The Research Center of National Drug Policy Ecosystem，China Pharmaceutical University，Nanjing 211198，China）

ABSTRACT Objective：In order to reframe and standardize the reports of the articles of Budget Impact Analysis (BIA) , this study analyzed articles using BIA regarding its quality, building the foundation for establishment for guideline of BIA. Methods: This study initially collected the articles of BIA concerning their essential information, analysis outcomes as well as data resources from databases of PubMed, Proquest, CNKI, Wanfang and SinoMed so far and then conducted qualitative research based on the key elements of BIA. Results: The results showed 72 articles of BIA in total form China and United States, of which model designing, research perspective, reference scenario, eligible population, time horizon and cost inflation, treatment cost and sensitivity analysis were given consideration regrading their standardability. Conclusion: It could be concluded that due to lack of complete guidance for BIA and sparse rate of media exposure, the total quality of BIA investigation maintained is in a relatively low level. It is recommended to establish the guideline of BIA presenting standards of data resources, methods of market share evaluation and changing scale of certain parameters given the situation above.

KEYWORDS Budget impact analysis；Medical costs；Literature research；Quality assessment

21世纪以来，随着年龄结构的调整，中国老龄化趋势进一步加深。2017 年中国60周岁及以上老年人口高达2.41亿，占总人口的17.3%^[^]。同时经济快速发展、医疗技术不断提升，加快推高了社会群众对于医药卫生资源的需求。个人医疗费用支出和国家医保基金都面临极大压力。

各国政府始终致力于探索评估药物的经济性的正确方式，以遏制医药费用的快速增长趋势，保障人民的用药需求。当前，国际社会主要使用药物经济性评价和预算影响分析来评估药物的经济性。药物经济学评价的结果通常指向个体药物或治疗方案间成本-效益的比较。而预算影响分析（Budget Impact Analysis，简称BIA）是从预算持有人角度出发，在有限医疗资源约束的前提下，分析将一种健康干预措施纳入或排除在某一医疗系统所产生的经济后果^[^]。相对而言，BIA可用于预测一种治疗方案的变化对医疗总费用的影响，对于保障有限预算的可支付性和长期稳定性起着特殊作用，因此越来越受到卫生决策部门的重视。

中国国内BIA研究起步较晚，文献研究质量参差不齐。美国作为全球较早开展预算影响评估的国家之一，其研究数量与质量均位于全球前列。为推动中国国内相关研究，本文特选择中美两国BIA研究文献进行质量评估，以期探讨现有文献研究的规范性，为后续BIA研究提供经验与借鉴，推动建立科学的BIA研究体系。

1. 文献筛选

1.1. 纳入与排除标准

文献纳入：在PubMed、Proquest、知网、万方和中国生物医学文献服务系统，检索关键词为预算影响分析、预算影响模型、Budget Impact Analysis、Budget Impact Model，发表时间为建库至今的预算影响分析相关文献。

排除标准：（1）学位论文/会议文献；（2）综述；（3）投稿通知/报纸；（4）无法获取；（5）重复；（6）非中英文；（7）非中美医药领域的研究。

结果处理：对文献基本信息、分析结果和数据来源等内容进行归纳和整理，并基于BIA关键要素对文章质量进行描述性分析。

图1 文献筛排示意图

1.2. 文献筛选与资料提取

提取资料内容主要包括：① 纳入研究的基本信息，包括第一作者、发表年份、研究领域、发表杂志；② BIA 关键要素：研究角度、研究时限、研究方法、干预措施、结果分析、市场分析、敏感性分析等；③ BIA 数据来源：参考情景、流行病学信息、人口数据、市场规模、成本信息、其他结局指标等。文献提取内容和要点如下表1所示。

表1 BIA信息纳入

一级指标	二级指标	信息纳入
文章基本信息	文章作者	具体
文章基本信息	发表年份	具体
BIA关键要素	研究角度	具体
	研究时限	具体
	研究方法	BIA / CEA+BIA
	研究疾病	急性病/慢性病
	研究模型	成本计算模型/决策树模型/马尔可夫模型
	参考情景	是否说明
	结果分析	成本/临床效果
	市场规模	市场份额及市场增长率（静态或动态）
	敏感性分析	是/否，分析项目和范围
	有效性验证	是/否
	贴现与通货膨胀	是/否
文章数据来源	参考情景	有数据来源/预测
	目标受众	有数据来源/预测
	治疗成本	有数据来源/预测
	流行病学信息	有数据来源/预测

2.文献质量评估标准

科学设计BIA分析框架是开展研究的基本前提。基于ISPOR和加拿大等现有的指南和其他已公开发布的方法学研究，本文归纳出BIA设计中七个关键要素并对这七个关键要素的推荐处理方法进行研究，以便于后期的文献质量评估。即使用分析框架来研究BIA时，必须考虑以下因素：模型设计、研究角度、参考情景、目标人群、研究时限及贴现、治疗成本和敏感性分析^[^]。

2.1模型设计

BIA基本原理是计算某项特定医疗措施或药品纳入预算持有人采购计划前、后的资金支出差额。通过BIA最终结果的正负情况可以反映出纳入某项特定医疗措施或药品对预算持有人具体资金支出的影响，从而可以帮助预算持有人更好地调整是否纳入该项医疗措施或药品的决定，以维持有限预算的平稳运行，促进卫生资源合理分配。

2.2研究角度

多数BIA研究应基于预算持有人的角度，其最终是为了预测将某种医疗措施纳入或排除采购计划对医疗费用可能的经济影响^[^]，从而为调整药品目录和制定实际支付价提供重要参考依据。基于预算持有人的角度，又可分为医保基金管理方和有资金约束的医疗机构等。

其中，医保基金管理方由于其不同的行政特征和商业性质，具有高度特异性和地域差异性^[^]。我国医保系统主要分为基本医疗保障体系和商业保险两大类别。不同保险体系在筹资渠道、管理部门、待遇标准^[^]、医保报销条件等方面均存在差异。基于特定医保基金管理方视角，BIA研究需要灵活地适应各个变量的变化，包括医保报销条件、成本计量项目、覆盖范围和报销比例等，需基于具体情形给出科学合理的预算估计。

随着医院总额预付制等医保新政策的实施，鼓励医疗机构在控制医保基金总额不变的情况，开展以本医院为主体的BIA，以制定符合本院实际情况的药品目录。同时，以医院为主体的研究，其数据来源的真实有效性能得到保障，数据反馈性较高。

2.3治疗成本

纳入BIA的治疗成本应为基于预算持有人角度出发的在采购计划范围内的患者自身产生的直接医疗费用，多指在疾病检查、诊断和治疗过程中所产生的费用，包括药物费用、特定疾病的检查费用以及因疾病进展带来的手术、医疗器械等外科介入的费用。在正常治疗情况下产生的不良反应和并发症等相关疾病的治疗费用也应纳入其中。治疗成本的选取应基于不同的研究角度的实际情况具体考量。

2.4参考情景

BIA通过比较“参考情景”和“新药情景”的支出差额，以评估在研究时限内有限预算的年度增量成本。研究应该对两大情景相关假设提供清晰的描述，并提供做出这些假设的依据。参考情景是假定新药未获得准入，延用现有诊疗方案进行治疗的情形。这需要至少考虑：参考诊疗方案当前的市场规模，患者对其的依从性以及新药对于现有药物的替代或互补效应等因素。选取治疗组合对比方案的时候，数据来源应基于诊断指南和医生意见等权威性来源。

在评估新药和对比药物的市场规模时，不仅需明确当前市场份额，还需通过以往多年的数据利用模型等形式预测市场增长率。基于当前市场份额准确预测未来市场分布的文章仅占少数。

2.5目标人群

能被包含BIA中的目标人群应为在一定限制条件下，研究时限内所有有资格使用新干预措施、确诊并接受治疗的病患。目标人群首先应从药品生产企业的药品说明书中被批准的所有适应症开始预估；其次需要考虑特定采购计划的有关使用和报销该新药可能的限制条件；最后还应体现目标人群的动态变化过程，考虑以前未经治疗现因新药疗效改善、便利性提升或副作用减少等原因跟踪治疗患者人数变化^[^]。

2.6研究时限及贴现

BIA推荐的研究时限一般为3-5年。由于慢性病与急性病的治疗持续时间、治疗次数以及治疗成本等诸多方面存在差异。建议在计算适应证为慢性病的药物BIA时，可使用疾病经治疗达到稳态的一段时间作为研究时限。

BIA的结果以未来某年或某几年的预算形式展现，反映的是对当年医疗费用的影响，因此，研究过程中相关成本表示形式推荐为每个预算周期内的名义货币，即不考虑贴现与通货膨胀等因素。若预算持有人依然希望计算净现值, 可在模型设计加入贴现率进行换算。

2.7敏感性分析

虽然BIA相关研究应尽可能的设计规范，但是由于信息不完整等多种原因，BIA研究结果仍可能与真实值存在一定的误差。因此，研究者与预算持有人需要了解预测模型分析结果的不确定程度。故而，应采用敏感性分析改变特定的参数和结构的假设来保证结果的稳健性与科学性。

3. 文献质量评估结果

1.3. 基本情况

1.3.1. 模型设计

本次文献质量评估共计纳入了72篇。以地区为分类依据，中国区域24篇^[^-^]，美国区域48篇^[^-^]；以适应症为分类依据，以急性病为研究对象的有21篇^[⁶^,⁷^,⁹^,¹⁰^,¹³^,¹⁴^,¹⁶^,¹⁷^,²⁰^,²¹^,⁴⁰^,⁴²^,⁴⁷^,⁴⁹^-^、⁵⁰^、⁵¹^,⁵³^,⁵⁷^,⁶⁰^,⁶⁷^,⁷²^]，以慢性病为研究对象的有45篇^[⁵^,⁸^,¹¹^,¹²^,¹⁵^,¹⁸^,¹⁹^,²²^-^、²³^、²⁴^、²⁵^、²⁶^、²⁷^、²⁸^、²⁹^,³²^,³³^,³⁶^,³⁸^,³⁹^,⁴¹^,⁴³^-^、⁴⁴^、⁴⁵^、⁴⁶^,⁴⁸^,⁵²^,⁵⁴^-^、⁵⁵^、⁵⁶^,⁵⁸^,⁶¹^-^、⁶²^、⁶³^、⁶⁴^、⁶⁵^、⁶⁶^,⁶⁸^-^、⁶⁹^、⁷⁰^--、⁷¹^,⁷³^-^、⁷⁴^、⁷⁵^、⁷⁶^]。

研究方法方面，有49篇（68.06%）^[⁵^-^、⁶^、⁷^,¹¹^-^、¹²^、¹³^、¹⁴^,¹⁸^,¹⁹^,²⁴^,²⁹^,³¹^-^、³²^、³³^、³⁴^、³⁵^、³⁶^、³⁷^、³⁸^、³⁹^、⁴⁰^、⁴¹^、⁴²^、⁴³^、⁴⁵^,⁴⁷^-^、⁴⁸^、⁴⁹^、⁵⁰^、⁵¹^、⁵²^、⁵³^、⁵⁴^、⁵⁵^,⁵⁸^,⁵⁹^,⁶¹^-^、⁶²^、⁶³^、⁶⁴^、⁶⁵^、⁶⁶^、⁶⁷^、⁶⁸^、⁶⁹^、⁷⁰^、⁷¹^,⁷⁴^,⁷⁵^]单独使用BIA方法，有23篇（31.94%）^[⁸^-^、⁹^、¹⁰^,¹⁵^-^、¹⁶^、¹⁷^,²⁰^-^、²¹^、²²^、²³^,²⁵^-^、²⁶^、²⁷^、²⁸^,³⁰^,⁴⁴^,⁴⁶^,⁵⁶^,⁵⁷^,⁶⁰^,⁷²^,⁷³^,⁷⁶^]采用BIA和CEA结合的方法。通过BIA结合模型的文章能够更为科学有效地反映疾病转归状态，现主要采用成本计算、决策树和马尔可夫这三类模型。成本计算模型是BIA类文章的基本模型，也是应用最为广泛的模型，它的主要思路是使用目标人群、用药量和用药时限相乘。另有28篇（38.90%）^[⁷^,⁹^,¹⁷^,²³^-^、²⁴^、²⁵^、²⁶^、²⁷^、²⁸^,³⁶^,⁴⁰^,⁵⁵^,⁵⁸^,⁶²^-^、⁶³^、⁶⁴^、⁶⁵^、⁶⁶^--、⁶⁷^,⁷⁰^,⁷²^,⁷³^]采用了决策树模型，23篇（31.94%）^[⁵^,²³^,²⁴^,²⁷^,²⁸^,³⁶^,³⁷^,⁴⁴^,⁴⁵^,⁵⁵^,⁵⁷^,⁶⁰^,⁶⁸^,⁶⁹^,⁷²^,⁷⁴^,⁷⁶^]采用了马尔可夫模型，其中7篇^[²³^,²⁴^,²⁷^,²⁸^,³⁶^,⁵⁵^,⁷²^]文章联用了决策树和马尔可夫模型，保证了目标人群这一数据测算的有效性。BIA分析结果通常是以预算结余表示，本次纳入的文献中另有28篇（38.89%）^[⁷^,⁹^,¹⁰^,¹⁷^,²⁰^-^、²¹^、²²^,²⁶^-^、²⁷^、²⁸^、²⁹^,³³^,³⁴^,³⁷^,³⁸^,⁴⁰^-^、⁴¹^、⁴²^,⁴⁴^,⁴⁶^,⁴⁷^,⁵⁵^,⁵⁷^,⁵⁹^,⁶¹^,⁷⁰^,⁷²^,⁷⁵^]的结果结合了预算结余和临床疗效，为决策者提供了更为全面的证据基础。临床疗效主要包括不良反应的减少、住院天数和就诊次数的降低、因免去其他治疗等形式带来的生命质量的提升等。

图2 纳入评估的BIA文献年度变化趋势

1.3.2. 研究角度和治疗成本

有61篇（84.72%）^[⁵^-^、⁶^、⁷^、⁸^、⁹^、¹⁰^、¹¹^、¹²^、¹³^、¹⁴^,¹⁶^-^、¹⁷^、¹⁸^、¹⁹^、²⁰^、²¹^、²²^、²³^、²⁴^,²⁶^-^、²⁷^、²⁸^、²⁹^,³¹^-^、³²^、³³^,³⁵^-^、³⁶^、³⁷^、³⁹^、⁴⁰^、⁴¹^,⁴³^-^、⁴⁴^、⁴⁵^、⁴⁶^、⁴⁷^,⁴⁹^,⁵¹^-^、⁵²^、⁵³^、⁵⁴^、⁵⁵^,⁵⁷^-^、⁵⁸^、⁵⁹^、⁶⁰^、⁶¹^、⁶²^,⁶⁴^-^、⁶⁵^、⁶⁶^、⁶⁷^、⁶⁸^、⁶⁹^、⁷⁰^、⁷¹^,⁷³^-^、⁷⁴^、⁷⁵^、⁷⁶^]文章基于医保研究视角，12篇（16.67%）^[²⁵^,³⁰^,³⁴^,³⁸^,⁴¹^,⁴²^,⁴⁸^,⁵⁰^,⁵⁶^,⁶³^,⁶⁵^,⁷³^]文章基于医院研究视角，有1篇（1.39%）^[¹⁵^]文章基于社会药房研究视角。BIA中纳入的成本主要为患者在治疗过程中产生的能被纳入预算报销范围的直接医疗成本，包括患者的药品成本、其它医疗服务费用及不良反应和并发症费用等。药品成本中包含药品费用（69篇，95.84%）及药品管理、监测和配送（13篇，18.06%）^[⁶^,⁸^,¹⁰^,³¹^,³⁵^,³⁷^,³⁹^,⁴³^,⁴⁷^,⁵⁶^,⁵⁹^,⁶⁰^,⁶¹^]等费用，其中56篇^[⁵^-^、⁶^、⁷^、⁸^、⁹^、¹⁰^、¹¹^、¹²^、¹³^,¹⁵^,¹⁸^-^、¹⁹^、²⁰^,²²^,²⁴^,²⁶^,²⁷^,²⁹^,³¹^-^、³²^、³³^、³⁴^、³⁵^、³⁶^、³⁷^、³⁸^、³⁹^、⁴⁰^、⁴¹^、⁴²^、⁴³^、⁴⁴^、⁴⁵^、⁴⁶^、⁴⁷^、⁴⁸^、⁴⁹^、⁵⁰^、⁵¹^、⁵²^、⁵³^、⁵⁴^、⁵⁵^,⁵⁷^-^、⁵⁸^、⁵⁹^、⁶⁰^,⁶²^-^、⁶³^、⁶⁴^,⁶⁶^-^、⁶⁷^、⁶⁸^,⁷⁰^,⁷²^,⁷⁴^]文章以采购价（wholesale acquisition cost，WAC）表示药品费用，其余14篇^[¹⁴^,¹⁶^,¹⁷^,²¹^,²³^,²⁵^,²⁸^,³⁰^,⁵⁶^,⁶¹^,⁷¹^,⁷³^,⁷⁵^,⁷⁶^]文章以销售价（average wholesale price，AWP）表示。有38篇（52.78%）^[⁹^-¹⁰¹¹¹²¹³^,¹⁵^,²¹^,²⁶^,²⁹^,³²^,³⁴^,³⁵^,³⁷^,³⁸^,⁴⁰^,⁴²^,⁴³^,⁴⁵^-⁴⁶⁴⁷^,⁴⁹^,⁵⁰^,⁵⁵^-⁵⁶⁵⁷⁵⁸⁵⁹⁶⁰⁶¹⁶²⁶³^,⁶⁵^,⁶⁶^,⁶⁸^,⁷²^,⁷³^,⁷⁵^,⁷⁶^]文章考虑检查、诊断和治疗费用等医疗服务费用，分别有30篇（41.67%）^[⁵^-^、⁶^、⁷^,⁹^,¹⁰^,¹⁸^,²⁵^,³⁰^,³³^,³⁶^,³⁷^,³⁹^,⁴¹^,⁴²^,⁴⁵^,⁴⁷^,⁵⁰^,⁵²^-^、⁵³^、⁵⁴^,⁵⁸^,⁶⁰^,⁶²^-^、⁶³^、⁶⁴^、⁶⁵^,⁶⁷^,⁷⁰^,⁷³^,⁷⁵^]文章和9篇文章（12.50%）^[¹³^,³⁴^,⁴²^,⁴⁵^,⁴⁷^,⁵²^,⁵⁹^,⁶⁸^,⁷³^]纳入计算了不良反应和并发症相关费用。

1.3.3. 参考情景

有8篇（11.11%）^[⁸^,¹²^,¹³^,¹⁶^,²⁹^,⁴⁰^,⁵⁰^,⁶⁷^]文章是市场上尚无此类药物，考察药物是否纳入采购计划的对比，61篇（84.72%）^[⁵^-^、⁶^--、⁷^,⁹^-^、¹⁰^、¹¹^,¹⁴^,¹⁵^,¹⁷^-^、¹⁸^、¹⁹^、²⁰^、²¹^、²²^、²³^、²⁴^、²⁵^、²⁶^、²⁷^、²⁸^,³⁰^-^、³¹^、³²^、³³^、³⁴^、³⁵^、³⁶^、³⁷^、³⁸^、³⁹^,⁴¹^-^、⁴²^、⁴³^、⁴⁴^,⁴⁸^,⁴⁹^,⁵¹^-^、⁵²^、⁵³^、⁵⁴^、⁵⁵^、⁵⁶^、⁵⁷^、⁵⁸^、⁵⁹^、⁶⁰^、⁶¹^、⁶²^、⁶³^、⁶⁴^、⁶⁵^、⁶⁶^,⁶⁸^-^、⁶⁹^、⁷⁰^、⁷¹^、⁷²^、⁷³^、⁷⁴^、⁷⁵^、⁷⁶^]是以药物为主的治疗组合的对比。多数BIA文章在数据来源中未明确标明市场份额的来源及预测方法，一定程度上降低了文章结果的质量。

1.3.4. 目标人群

基于数据的可获得性和准确性，文章采用的人群数据主要分为三个层次：假设地区总人口、假设适应症人数（即患病并有资格接受治疗的人数）和假设用药人数（即在获得适应症人群基础上按照某一比例分配使用不同药物），数据来源主要为真实世界数据和假设两大途径。14篇（19.44%）^[²⁵^,²⁷^,³⁰^-^、³¹^、³²^、³³^,⁴²^,⁴³^,⁴⁵^-^、⁴⁶^、⁴⁷^、⁴⁸^,⁵⁶^,⁶⁷^]文章采用的假设医院总人数（假设1），17篇（23.61%）^[²⁶^,²⁹^,³⁷^,⁴⁰^,⁴³^,⁴⁶^,⁵⁰^,⁵²^,⁵⁷^,⁵⁹^,⁶²^-^、⁶³^、⁶⁴^,⁶⁶^,⁶⁹^,⁷⁰^,⁷³^]文章采用的假设医院总人数再乘上发病率、患病率（假设2），15篇（20.83%）^[¹¹^,³⁴^,³⁸^,³⁹^,⁴¹^,⁵¹^,⁵³^,⁵⁴^,⁵⁵^,⁵⁸^,⁶⁰^,⁶⁸^,⁷²^,⁷⁴^,⁷⁶^]文章采用的地区总人口，再乘上发病率和患病率的数据（假设3），详见表2。BIA数据准确性决定了其在报销决策中的证据质量，在数据来源可靠的情况下，首选真实世界数据来测算目标人群较为合适，在本次纳入研究的文章中，采用真实世界数据的文章尚未达到文章总数的一半。

表2 目标人群假设示意图

目标人群构成

人口数据

医保信息

流行病学数据

市场分布

该地区总人口

人口增长率

参保率

患病率/发病率

诊断率

治疗率

市场份额

市场增长率

死亡率

出生率

迁移率

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